ژن درمانی چیست؟

ژن‌درمانی یک تکنیک است که از ژن یا ژن‌ها برای درمان، پیشگیری یا شفای یک بیماری یا اختلال پزشکی استفاده می‌کند. معمولاً ژن‌درمانی با افزودن نسخه‌های جدیدی از یک ژن معیوب یا جایگزینی یک ژن معیوب یا مفقود در سلول‌های بیمار با نسخه سالم آن ژن عمل می‌کند. در ژن‌درمانی، مواد ژنتیکی به سلول‌های شما منتقل می‌شوند و نحوه تولید پروتئین‌ها توسط سلول‌ها را تغییر می‌دهند. اگرچه این روش هنوز در مراحل اولیه خود قرار دارد، اما امید می‌رود که ژن‌درمانی به یک درمان پزشکی تحول‌آفرین تبدیل شود.
ژن درمانی به دنبال تغییر یا دستکاری در بیان یک ژن یا تغییر خصوصیات زیستی سلول‌های زنده برای استفاده درمانی است. این تکنیک به پزشکان این امکان را می‌دهد که شرایط خاصی را با تغییر ترکیب ژنتیکی شما درمان کنند، به جای اینکه از روش‌های درمانی سنتی مانند دارو و جراحی استفاده کنند. به این ترتیب، پزشکان می‌توانند به دلیل اصلی بیماری بپردازند یا بدن شما را برای تولید انبوه داروها یا پروتئین‌های مطلوب راهنمایی کنند.

ژن درمانی چگونه است؟

ژن‌درمانی یک تکنیک است که ژن‌های فرد را برای درمان یا شفای بیماری تغییر می‌دهد. ژن‌درمانی می‌تواند از طریق چندین مکانیزم عمل کند:

•   جایگزینی ژنی که باعث بیماری شده با نسخه سالم آن ژن
•   غیرفعال کردن ژنی که باعث بیماری است و به درستی عمل نمی‌کند
•   معرفی یک ژن جدید یا اصلاح‌شده به بدن برای کمک به درمان یک بیماری

روش های ژن‌درمانی برای درمان بیماری‌هایی از جمله سرطان، بیماری‌های ژنتیکی و بیماری‌های عفونی در حال پیشرفت هستند.

روش های ژن درمانی چگونه است؟

انواع مختلفی از روش های ژن‌درمانی وجود دارد، از جمله:

•   DNA پلاسمیدی: مولکول‌های دایره‌ای DNA که می‌توانند به‌طور ژنتیکی مهندسی شوند تا ژن‌های درمانی را به سلول‌های انسانی انتقال دهند.
•   ناقل‌های ویروسی: ویروس‌ها به طور طبیعی توانایی انتقال مواد ژنتیکی به سلول‌ها را دارند، و از این رو برخی محصولات ژن‌درمانی از ویروس‌ها مشتق شده‌اند. پس از اصلاح ویروس‌ها برای حذف توانایی ایجاد بیماری‌های عفونی، این ویروس‌های اصلاح‌شده به عنوان ناقل (وسیله‌ای) برای انتقال ژن‌های درمانی به سلول‌های انسانی استفاده می‌شوند.
•   ناقل‌های باکتریایی: باکتری‌ها می‌توانند تغییر یابند تا از ایجاد بیماری‌های عفونی جلوگیری کنند و سپس به عنوان ناقل‌هایی برای انتقال ژن‌های درمانی به بافت‌های انسانی استفاده شوند.
•   تکنولوژی ویرایش ژن انسانی: هدف از ویرایش ژن، مختل کردن ژن‌های مضر یا تعمیر ژن‌های جهش‌یافته است.
•   ژن‌درمانی سلولی مشتق از بیمار: سلول‌ها از بیمار خارج شده، به‌طور ژنتیکی تغییر می‌کنند (اغلب با استفاده از یک ناقل ویروسی) و سپس به بیمار بازگردانده می‌شوند.

هدف از ژن درمانی چیست؟

ژن‌ها حاوی DNA هستند، DNA هر چیزی از رنگ مو و قد گرفته تا تنفس، راه رفتن و هضم غذا را کنترل می‌کند. ژن‌هایی که به درستی کار نمی‌کنند می‌توانند باعث بیماری شوند و به این ژن‌ها گاهی "جهش یافته" گفته می‌شود.
ژن درمانی هدفش اصلاح یک ژن معیوب یا جایگزینی آن با یک ژن سالم است تا سعی کند بیماری را درمان کند یا به بدن کمک کند تا بهتر با بیماری مبارزه کند. این روش به عنوان درمانی برای طیف وسیعی از بیماری‌ها، مانند سرطان، فیبروز کیستیک، بیماری قلبی، دیابت، هموفیلی و ایدز امیدوارکننده است.
سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) روش های ژن درمانی را برای چندین بیماری، از جمله سرطان، آتروفی عضلانی نخاعی، هموفیلی و بیماری سلول داسی شکل تأیید کرده است. اما برای اکثر مردم، ژن درمانی فقط به عنوان بخشی از یک مطالعه بالینی در دسترس است.
مطالعات بالینی مطالعات تحقیقاتی هستند که به متخصصان بهداشت کمک می‌کنند تا دریابند آیا رویکرد ژن درمانی برای افراد ایمن است یا خیر. این مطالعات همچنین به متخصصان بهداشت کمک می‌کنند تا یاد بگیرند ژن درمانی چگونه بر بدن تأثیر می‌گذارد.

کارشناسان ما آماده پاسخگویی به سوالات شما در این زمینه می باشند.

چه زمانی ژن درمانی انجام می‌شود؟

در ژن‌درمانی، مواد ژنتیکی به سلول‌های شما منتقل می‌شوند. این مواد ژنتیکی سپس نحوه تولید پروتئین‌ها توسط سلول‌های شما را تغییر می‌دهند. این کار می‌تواند:

•   سطوح پروتئین‌های خاصی که باعث بیماری می‌شوند را کاهش دهد.
•   تولید پروتئین‌های سالم را افزایش دهد.
•   پروتئین‌های جدید یا اصلاح‌شده‌ای را درون یک سلول تولید کند.

ژن درمانی برای موارد زیر انجام می‌شود:

1.   اصلاح ژن‌های معیوب: ژن‌های معیوب که باعث بیماری می‌شوند می‌توانند خاموش شوند تا دیگر به پیشرفت بیماری کمک نکنند. یا ژن‌های سالمی که به پیشگیری از بیماری کمک می‌کنند می‌توانند فعال شوند تا بتوانند بیماری را متوقف کنند.
2.   جایگزینی ژن‌های معیوب: برخی از سلول‌ها به دلیل عدم عملکرد صحیح یا عدم کارکرد کامل ژن‌های خاص، بیمار می‌شوند. جایگزینی این ژن‌ها با ژن‌های سالم ممکن است به درمان برخی بیماری‌ها کمک کند. به عنوان مثال، ژنی به نام P53 معمولاً از رشد تومور جلوگیری می‌کند. چندین نوع سرطان با مشکلات مربوط به ژن p53 مرتبط بوده است. اگر متخصصان بهداشت بتوانند ژن معیوب p53 را جایگزین کنند، ژن سالم ممکن است باعث مرگ سلول‌های سرطانی شود.
3.   آگاه کردن سیستم ایمنی از سلول‌های بیمار: در برخی موارد، سیستم ایمنی شما به سلول‌های بیمار حمله نمی‌کند زیرا آن‌ها را به عنوان مهاجم نمی‌بیند. متخصصان بهداشت می‌توانند از ژن درمانی برای آموزش سیستم ایمنی شما استفاده کنند تا این سلول‌ها را به عنوان تهدید شناسایی کند.

خطرات ژن درمانی چیست؟

ژن درمانی دارای برخی خطرات بالقوه است. یک ژن به راحتی نمی‌تواند به طور مستقیم به سلول‌های شما وارد شود. بلکه معمولاً با استفاده از یک حامل به نام "وکتور" منتقل می‌شود.
رایج‌ترین وکتورهای ژن درمانی ویروس‌ها هستند. این به این دلیل است که آن‌ها می‌توانند سلول‌های خاصی را شناسایی کرده و مواد ژنتیکی را به ژن‌های آن سلول‌ها منتقل کنند. محققان ویروس‌ها را تغییر می‌دهند و ژن‌های ایجادکننده بیماری را با ژن‌های لازم برای متوقف کردن بیماری جایگزین می‌کنند.
این تکنیک خطراتی را به همراه دارد، از جمله:

1.   واکنش ناخواسته سیستم ایمنی: سیستم ایمنی بدن شما ممکن است ویروس‌های جدیدی که معرفی شده‌اند را به عنوان مهاجم شناسایی کند و به آن‌ها حمله کند. این می‌تواند منجر به واکنشی از تورم تا نارسایی ارگان‌ها شود.
2.   هدف‌گیری سلول‌های نادرست: ویروس‌ها می‌توانند بیش از یک نوع سلول را تحت تأثیر قرار دهند. بنابراین، ممکن است ویروس‌های تغییر یافته به سلول‌هایی وارد شوند که به درستی کار نمی‌کنند. ریسک آسیب به سلول‌های سالم بستگی به نوع درمان ژنی و هدف آن دارد.
3.   عفونت ناشی از ویروس: ممکن است وقتی ویروس‌ها به بدن وارد می‌شوند، دوباره بتوانند باعث ایجاد بیماری شوند.
4.   امکان ایجاد خطا در ژن‌های شما: این خطاها می‌توانند منجر به سرطان شوند.

ویروس‌ها تنها وکتورهایی نیستند که می‌توانند ژن‌های تغییر یافته را به سلول‌های بدن شما منتقل کنند. وکتورهای دیگری که در مطالعات بالینی بررسی می‌شوند عبارتند از:
• سلول‌های بنیادی: تمام سلول‌های بدن شما از سلول‌های بنیادی ایجاد می‌شوند. برای ژن درمانی، می‌توان سلول‌های بنیادی را در آزمایشگاه تغییر داد یا اصلاح کرد تا به سلول‌هایی برای مبارزه با بیماری تبدیل شوند.
• لیپوزوم‌ها: این ذرات می‌توانند ژن‌های درمانی جدید را به سلول‌های هدف منتقل کنند و آن‌ها را به DNA سلول‌های شما وارد کنند.

ژن درمانی به چه صورت انجام می شود؟

نوع درمانی که شما انجام می‌دهید به بیماری‌ که دارید و نوع ژن درمانی مورد استفاده بستگی دارد. به عنوان مثال، در یکی از انواع ژن درمانی:
1.   نمونه‌گیری خون یا مغز استخوان: ممکن است از شما خون گرفته شود یا مغز استخوان از استخوان لگن شما با یک سوزن بزرگ برداشته شود.
2.   قرار دادن سلول‌ها در معرض وکتور: سپس در آزمایشگاه، سلول‌های خون یا مغز استخوان به ویروس یا نوع دیگری از وکتور که حاوی مواد ژنتیکی مورد نظر است، قرار داده می‌شوند.
3.   تزریق مجدد سلول‌ها: وقتی وکتور به سلول‌ها در آزمایشگاه وارد شد، آن سلول‌ها دوباره به بدن شما از طریق یک رگ خونی یا به بافتی خاص تزریق می‌شوند. سپس سلول‌های شما وکتور را به همراه ژن‌های تغییر یافته جذب می‌کنند.
در نوع دیگری از ژن درمانی، وکتور ویروسی مستقیماً به خون یا به یک ارگان انتخاب شده تزریق می‌شود. با پزشک یا مشاور خود صحبت کنید تا بفهمید چه نوع ژن درمانی برای شما استفاده خواهد شد و چه انتظاراتی می‌توانید داشته باشید.

کارشناسان ما آماده پاسخگویی به سوالات شما در این زمینه می باشند.

ژن درمانی در درمان کدام بیماری ها موثر است؟

مطالعات بالینی ژن درمانی در افراد به درمان چندین بیماری و اختلالات کمک کرده‌اند، از جمله:

•   نقص ایمنی ترکیبی شدید.
•   هموفیلی و سایر اختلالات خونی.
•   کوری ناشی از رتینیت پیگمانتوزا.
•   لنفوم.
•   اختلالات عصبی وراثتی.
•   سرطان.
•   بیماری‌های قلبی و عروقی.
•   بیماری‌های عفونی.

اما چندین مانع اصلی در مسیر تبدیل برخی انواع ژن درمانی به یک روش درمان قابل اعتماد وجود دارد، از جمله:

•   یافتن یک روش قابل اعتماد برای وارد کردن مواد ژنتیکی به سلول‌ها.
•   هدف‌گیری سلول یا ژن صحیح.
•   کاهش ریسک عوارض جانبی.
•   هزینه و پوشش بیمه نیز می‌تواند مانع بزرگی برای درمان باشد.

با وجود محدود بودن تعداد روش های ژن درمانی، تحقیقات در این زمینه همچنان به دنبال یافتن درمان‌های جدید و مؤثر برای بیماری‌های مختلف ادامه دارد.

ژن‌درمانی چگونه می‌تواند به من کمک کند؟

اطلاعات ژنتیکی بدن شما در کروموزوم‌ها داخل هسته سلول‌های شما ذخیره می‌شود. هر کروموزوم از DNA تشکیل شده است که اطلاعات لازم برای تعیین ویژگی‌های منحصر به فرد شما را ذخیره می‌کند. بخش‌های خاصی از DNA به نام ژن‌ها شناخته می‌شوند. ژن‌ها دستورالعمل‌هایی برای ساخت پروتئین‌ها فراهم می‌کنند. پروتئین‌ها نقش مهمی در عملکرد بدن شما ایفا می‌کنند. یک تغییر کوچک در DNA داخل ژن‌های شما می‌تواند نحوه عملکرد پروتئین‌ها را تغییر دهد.
نوعی تغییر ژنتیکی (متغیرهای ژنی) با افزایش سن سلول‌ها یا پس از قرارگیری در معرض عوامل شیمیایی یا محیطی خاص رخ می‌دهد. سلول‌ها معمولاً این تغییرات ژنتیکی را شناسایی کرده و آن‌ها را ترمیم می‌کنند. در برخی موارد، این تغییرات می‌توانند باعث بیماری یا اختلال شوند و نیاز به درمان دارید. والدین بیولوژیکی شما نیز می‌توانند این متغیرهای ژنی را منتقل کنند که ممکن است از سنین پایین موجب بیماری شوند. با استفاده از ژن‌درمانی، پزشکان به دنبال برطرف کردن دلیل اصلی بیماری هستند. اگر ژن‌ها مانند نقشه ساختمان بدن شما باشند، ژن‌درمانی می‌تواند قسمت‌های مفقود را پر کرده یا اشتباهات موجود در نقشه را اصلاح کند.
در پایان ذکر این نکته ضروری است که مطالعات بر روی ژن درمانی هر روز در حال پیشرفت است و جامعه پزشکی به این روش برای درمان بیماری ها بسیار امیدوار است.

کارشناسان ما آماده پاسخگویی به سوالات شما در این زمینه می باشند.